La agencia reguladora estadounidense autorizó un fármaco que utiliza vectores virales para restaurar la proteína otoferlina en niños, permitiendo que el cerebro procese el sonido de forma natural por primera vez
La FDA aprueba Otarmeni: La primera terapia génica para la sordera genética
El organismo regulador de alimentos y medicamentos de Estados Unidos aprobó una terapia que sustituye la ausencia de la proteína otoferlina. REUTERS/Andrew Kelly
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) marcó un antes y un después en la medicina moderna al aprobar Otarmeni, de la farmacéutica Regeneron. Esta terapia génica combate la sordera causada por mutaciones en el gen OTOF, una condición que impide a entre 20 y 50 recién nacidos en Estados Unidos procesar el sonido cada año.
Hasta ahora, las familias solo contaban con los implantes cocleares como alternativa. Con esta aprobación, Regeneron inaugura lo que sus directivos llaman «una nueva era» en los tratamientos auditivos, anunciando además que ofrecerán el fármaco de manera gratuita en el país.
El mecanismo: ¿Cómo funciona Otarmeni?
La sordera por mutación de OTOF ocurre porque el oído interno no produce otoferlina, una proteína vital que convierte el sonido en impulsos eléctricos para el cerebro. Sin esta señal, el sistema nervioso central permanece en silencio absoluto.
El tratamiento utiliza un virus inofensivo (AAV1) para transportar una copia funcional del gen OTOF. Los cirujanos inyectan el fármaco directamente en la cóclea del paciente bajo anestesia general y una vez dentro, el gen permite que las células ciliadas del oído comiencen a producir la proteína faltante, permitiendo la comunicación natural entre el oído y el cerebro.
Resultados clínicos y efectividad
La FDA basó su decisión en la contundente eficacia demostrada en un estudio con 24 niños de diversas edades. Según los reportes de Reuters y NBC News, el 80% de los pacientes presentó mejoras auditivas significativas tras recibir la terapia.
La agencia calificó estos resultados como «inalcanzables» mediante el curso natural de la enfermedad. Además, los especialistas subrayan la importancia de una intervención temprana; si los médicos aplican el tratamiento a tiempo, los niños evitan retrasos irreversibles en el desarrollo del habla y el lenguaje.
El doctor Eliot Shearer, del Boston Children’s Hospital, compara el procedimiento con la cirugía de un implante coclear, pero con una diferencia fundamental: Otarmeni busca curar la causa biológica de la sordera en lugar de sustituir la función del oído con un dispositivo electrónico.
Con esta aprobación, la ciencia demuestra que es posible corregir deficiencias sensoriales desde la raíz genética. Este avance no solo devuelve el sonido a decenas de niños, sino que pavimenta el camino para futuras terapias génicas que podrían tratar otros tipos de hipoacusia en el corto plazo.
Con información de Infobae – Noti/Imágenes
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